Terapia génica y ética de la salud
- Escrito por Hilde Sánchez Morales
- Publicado en Opinión
Fue en el año 1990 cuando los Institutos Nacionales de la Salud Norteamericanos dieron el visto bueno al primer experimento de terapía génica en una niña afectada con la inmunodeficiencia combinada severa (SCID): “síndrome del niño burbuja”[1]. Durante varias décadas (a pesar del entusiasmo inicial) fue postergada a un segundo plano, pues los resultados no fueron los esperados y se consideró que otras vías podrían resultar más eficaces y con menores riesgos para los enfermos.
¿En qué consiste la terapia génica? Trata o previene afecciones modificando la composición genética de una persona, en vez de emplear medicamentos y/o cirugías[2]. De forma que tanto las patologías genéticas hereditarias como los trastornos adquiridos cabe tratarlos con esta técnica.
En aquellos años, en una primera fase, el método consistía bien en introducir nuevos genes en las células con el objetivo de luchar contra las afecciones, bien en introducir una copia no defectuosa de un gen reemplazando la copia alterada que daba lugar a la afección. Años después se desarrolló la conocida con edición del genoma (un ejemplo es CRISPR-Cas9[3]) que utiliza herramientas moleculares para cambiar el ADN en las células.
Los años 2016 y 2017 supusieron un antes y un después en este campo, pues se comercializaron los primeros tratamientos tras su aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos. Tratamientos para enfermedades raras y mortales como la anemia drepanocítica, cánceres diversos, epidermólisis bullosa, enfermedades retinianas, hemofilia…
Los últimos meses están salpicados de noticias que han abierto grandes esperanzas a miles de pacientes en todo el mundo. La más reciente, presentada en la I Cumbre Internacional de la Longevidad, refiere avances en terapia génica para el tratamiento de la fibrosis pulmonar. La científica española María Blasco, directora del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), declaró en este congreso que espera que “en unos dos años” se inicien los ensayos para desarrollar una terapia que rejuvenezca los tejidos afectados y detenga el envejecimiento.
Un desiderátum inmemorial, desde Herodoto, a Alberto Magno, a los alquimistas medievales en la búsqueda de la piedra filosofal y a tantos otros que buscaron la inmortalidad… Fijémonos también en el famoso y fascinante cuadro de El Bosco El jardín de las Delicias, en cuya parte central pintó la fuente de la eterna juventud. ¿Ilusiones de pasado?, ¿realidades?…
Recordemos otras noticias de los últimos meses de las que, a buen seguro, han sido conocedores y que constatan que la terapia génica está en la primera línea entre procedimientos más punteros para curar patologías hasta ahora irremediables (a pesar de su elevado coste): “El Hospital Universitario de Toledo administra por primera vez una terapia génica en un bebé con atrofia muscular espinal”, “Un nuevo ensayo de terapia génica devuelve la audición y el habla a niños sordos”, “Una terapia génica devuelve la vista a 15 personas con una ceguera congénita”, “El Clínico aplica con éxito una innovadora terapia génica contra la leucemia y linfoma”, “Un ensayo investiga por primera vez cómo combatir el lupus del riñón con terapia génica y CAR-T”, “Avances en terapia génica: mejora la visión de personas con ceguera hereditaria” “Terapia génica para distrofia muscular de Duchenne: actualización”, “El sistema sanitario financiará la primera terapia génica para la hemofilia B”…
Precisamente, el pasado mes de septiembre la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) aprobó la financiación de Hemgenix, la primera terapia génica para pacientes con hemofilia B. Fabricado por la farmacéutica CSL Behring (se emplea en los Estados Unidos desde 2022) es el medicamento más caro del mundo, con un precio de 3,5 millones de dólares por la dosis única del tratamiento.
En la Encuesta sobre Ingeniería Genética y Biotecnología del Centro de Investigaciones Sociológicas del año 2021, y en estudios anteriores del Grupo de Estudios sobre Tendencias Sociales de la UNED (1996-2016)[4], los cientos de expertos consultados a lo largo de estas tres décadas anticiparon, en los sucesivos estudios, que la terapia génica se desarrollaría, a pesar de las dificultades iniciales. En el año 2021 indicaron que sería posible para enfermedades monogenéticas y recesivas, localizadas en órganos concretos o en tratamientos contra el cáncer. Estimaron que, en todo caso, dependerá de la patología específica, ya que de muchas se desconoce su origen genético y, actualmente, solo es factible en las que se ha detectado el gen alterado.
En los estudios del GETS de los años 1996 y 2005 previeron que en el horizonte temporal que incluye los años 2030-2035: “En la mayor parte de los hospitales de España se utilizarán habitualmente terapias génicas para la curación de anormalidades congénitas en el periodo embrionario y fetal”. Consideraron que tendría gran importancia, si bien sus limitaciones estaban ligadas a cuestiones de orden técnico, ético y moral. Algunos, además, mostraron sus dudas por estimar más sencilla la regeneración celular.
Grandes desarrollos y avances nos esperan en genética humana, que permitirán abordar patologías que causan un enorme sufrimiento a millones de personas en el mundo. La “medicina personalizada” se está instalando en los países más avanzados, y dentro de los mismos, cuando estos tratamientos no se ofrecen en la sanidad pública entre los más ricos y poderosos. Constituyendo un problema de ética de la salud de hondo calado. Una ética de la salud asentada en principios y conceptos básicos de la bioética como el bien común, la equidad, la solidaridad, la fraternidad, la reciprocidad, el bienestar, la buena gobernanza o el respeto hacia las personas…
Esperemos que así sea…
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[1] [1]“EEUU da luz verde al primer experimento de terapia génica en seres humanos’, El País, 5-8-1990 “Una niña burbuja se convirtió ayer en EEUU en el primer paciente de terapia genética”, El País, 15-10-1990.
[2] Véase, https://medlineplus.gov/spanish/genetica/entender/terapia/terapiagenetica/
[3] Según el Instituto Nacional del Cáncer Americano es un: “Instrumento de laboratorio que se usa para cambiar o “editar” piezas del ADN de una célula. CRISPR-Cas9 utiliza una molécula de ARN con un diseño especial para guiar una enzima, que se llama Cas9, hacia una secuencia particular del ADN. Luego, la Cas9 corta las hebras de ADN en ese lugar y quita una pieza pequeña. Así, se produce un espacio en el ADN en donde se coloca una pieza nueva de ADN. CRISPR-Cas9 es un gran avance en la ciencia que tendrá usos importantes en muchas clases de investigación”. Podríamos visualizarla a modo de una “tijera genética” Véase, https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionarios/diccionario-cancer/def/crispr-cas9
[4] Véase, https://portal.uned.es/portal/page?_pageid=93,19656367&_dad=portal&_schema=PORTAL
Hilde Sánchez Morales
Nacida en Ingolstadt Donau (Alemania). Doctora en Ciencias Políticas y Sociología. Catedrática de Sociología de la UNED. Es autora de un centenar de publicaciones sobre los impactos sociales de la Biotecnología, exclusión social, personas “sin hogar”, familia, juventud, inmigración, etc.
Es miembro y secretaria del equipo de investigación del Grupo de Estudio sobre Tendencias Sociales (GETS) de la UNED. Ha participado en una treintena de proyectos de investigación. Es evaluadora habitual de revistas de Ciencias Sociales españolas e internacionales.
Desempeña tareas de gestión en la UNED desde el año 1996. Ha sido secretaria del Departamento de Sociología III (Tendencias Sociales) y subdirectora del mismo. Asimismo, coordinadora del Máster en Problemas Sociales y del Programa de Doctorado en Análisis de los Problemas Sociales de la UNED.
En el Ministerio de Educación, Cultura y Deporte ha sido coordinadora y evaluadora de becas dentro del Área científica Ciencias Sociales.
Miembro de la Comisión Nacional de Reproducción Humana Asistida (1997-2010), vocal de la Comisión de Bioética de la UNED y Vocal Titular del Foro Local de “Personas sin Hogar” del Ayuntamiento de Madrid.
